Long-Term Efficacy and Safety of the Long-Acting Complement C5 Inhibitor Ravulizumab for the Treatment of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome in Adults - Sorbonne Université
Article Dans Une Revue Kidney International Reports Année : 2021

Long-Term Efficacy and Safety of the Long-Acting Complement C5 Inhibitor Ravulizumab for the Treatment of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome in Adults

Katherine Garlo
  • Fonction : Auteur
Jan Menne
  • Fonction : Auteur
Yoshitaka Miyakawa
  • Fonction : Auteur
Sunil Babu
  • Fonction : Auteur
Nilufer Broeders
  • Fonction : Auteur
Nicole Lietar
  • Fonction : Auteur
Fiona Brown
Philip Campbell
  • Fonction : Auteur
Josep Campistol
  • Fonction : Auteur
Paramit Chowdhury
  • Fonction : Auteur
Theo Kasimatis
  • Fonction : Auteur
Lino Cirami
  • Fonction : Auteur
Leonardo Caroti
  • Fonction : Auteur
Guilia Antognoli
  • Fonction : Auteur
Yahsou Delmas
  • Fonction : Auteur
Vladimir Dobronravov
  • Fonction : Auteur
Anja Gaeckler
  • Fonction : Auteur
Cyril Garrouste
Gregory Greenwood
  • Fonction : Auteur
Siân Griffin
  • Fonction : Auteur
Chiu-Ching Huang
  • Fonction : Auteur
I-Ru Chen
  • Fonction : Auteur
Susan Huang
  • Fonction : Auteur
Jin Seok Kim
  • Fonction : Auteur
Gaetano La Manna
  • Fonction : Auteur
Guillaume Jeantet
  • Fonction : Auteur
Iino Fumie
  • Fonction : Auteur
Eric Rondeau
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 835505
Hermann Haller
  • Fonction : Auteur
Johan Morelle
  • Fonction : Auteur
Eric Goffin
  • Fonction : Auteur
Anja Muhlfeld
  • Fonction : Auteur
Shashi Nagaraj
  • Fonction : Auteur
Gowthami Arepally
  • Fonction : Auteur
Doyeun Oh
  • Fonction : Auteur
Masayoshi Okumi
  • Fonction : Auteur
Manuel Praga Terente
  • Fonction : Auteur
Francois Provot
  • Fonction : Auteur
Ulf Schönermarck
  • Fonction : Auteur
Michael Fischereder
  • Fonction : Auteur
Natalia Ramos Terrada
  • Fonction : Auteur
Barbara Seitz-Polski
  • Fonction : Auteur
Guillaume Favre
  • Fonction : Auteur
Sonia Boyer-Suavet
  • Fonction : Auteur
Maria Vinogradova
  • Fonction : Auteur
Tatiana Kirsanova
  • Fonction : Auteur
Edwin K.S. Wong
  • Fonction : Auteur

Résumé

Introduction: Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) is a rare, complex, multisystem disease of dysregulated complement activity, characterized by progressive thrombotic microangiopathy (TMA), acute kidney injury, and multiorgan dysfunction, which often progresses to chronic kidney disease. Results from the prospective clinical trial of ravulizumab (NCT02949128) reveal rapid resolution of TMA in patients with aHUS, with sustained efficacy and safety in a 26-week initial evaluation period. Methods: The aim of this analysis was to characterize the long-term efficacy and the safety profile of ravulizumab in adults with aHUS who had completed the initial evaluation period of the trial. Complete TMA response, hematologic and kidney functions, and safety were evaluated for all patients available for follow-up in the extension period (median follow-up: 76.7 weeks; range: 0.6-118.3). This trial included a total of 58 patients, 49 of whom entered the extension period. Results: A total of 4 additional patients achieved complete TMA response during the follow-up period. Normalization of platelet count, serum lactate dehydrogenase (LDH), and hemoglobin observed in the 26-week initial evaluation period was sustained until the last available follow-up, as were the improvements in the estimated glomerular filtration rate (eGFR) and patient quality of life. All efficacy endpoints were correlated with the sustained inhibition of complement C5. Most adverse events (AEs) occurred early during the initial evaluation period and decreased substantially during the extension period. No patient developed a meningococcal infection or died during the extension period. Conclusion: This analysis reveals that ravulizumab administered every 8 weeks is efficacious with an acceptable safety profile for the long-term treatment of adults with aHUS and provides additional clinical benefit beyond 6 months of treatment.
Fichier principal
Vignette du fichier
1-s2.0-S2468024921010329-main.pdf (1.27 Mo) Télécharger le fichier
Origine Publication financée par une institution

Dates et versions

hal-03278504 , version 1 (05-07-2021)

Identifiants

Citer

Thomas Barbour, Marie Scully, Gema Ariceta, Spero Cataland, Katherine Garlo, et al.. Long-Term Efficacy and Safety of the Long-Acting Complement C5 Inhibitor Ravulizumab for the Treatment of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome in Adults. Kidney International Reports, 2021, 6 (6), pp.1603-1613. ⟨10.1016/j.ekir.2021.03.884⟩. ⟨hal-03278504⟩
20 Consultations
72 Téléchargements

Altmetric

Partager

More